又一“全球首款”罕見病新藥在中國獲批。

　　3月31日，比利時藥企優時比宣布自研生物制劑——羅澤利昔珠單抗注射液獲得中國國家藥品監督管理局批準，與常規治療藥物聯合用于治療乙酰膽堿受體或肌肉特異性受體酪氨酸激酶抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。

　　資料顯示，重癥肌無力是一種自身免疫性神經肌肉傳遞障礙的罕見疾病，在中國的年發病率為0.68/10萬，85%為全身型重癥肌無力，其中AChR陽性和MuSK陽性為兩種主要亞型，占比分別約為85%和8%。

　　其中，MuSK陽性患者30歲和50歲左右呈現發病雙峰，往往臨床表現更重，存在更高的危急重癥風險，但該群體缺乏正式獲批的靶向治療藥物。實際上，在Rystiggo于2023年在美國獲批前，全身型重癥肌無力患者有4種不同的治療方法，均僅用于治療抗AChR陽性的患者。

　　作為全球首個且唯一同時覆蓋AChR陽性和MuSK陽性gMG的新生兒Fc受體拮抗劑，優迪革在中國獲批，突破了國內MuSK陽性患者長期缺乏有效治療手段的困境。

　　不過，罕見病藥物的定價普遍昂貴。根據優時比官網，Rystiggo在美國每毫升定價超過3000美元。不過，符合條件的商業保險患者可以獲得自付費用幫助；符合患者援助計劃條件的患者可以免費接受Rystiggo長達12個月的治療。